Amerykańscy lekarze z Mayo Clinic poinformowali o obiecujących wynikach badania nad terapią CAR-T u osób z zespołem sztywnego człowieka (SPS) – rzadką chorobą autoimmunologiczną, na którą cierpi m.in. Céline Dion. U części pacjentów leczenie przyniosło bardzo wyraźną poprawę sprawności. Wyniki opublikowano w czasopiśmie „Jama Neurology”.
Czym jest zespół sztywnego człowieka
SPS to rzadka choroba, w której układ odpornościowy atakuje ośrodkowy układ nerwowy. Objawia się ogromną sztywnością mięśni w całym ciele oraz bolesnymi skurczami. Mimo wieloletnich badań nie ma na nią lekarstwa. Céline Dion ogłosiła diagnozę w grudniu 2022 roku. W nagraniu opublikowanym na Instagramie powiedziała, że choroba wpłynęła na „każdy aspekt” jej codziennego życia, w tym na głos.
Na czym polega nowa metoda
Terapia CAR-T jest już stosowana w leczeniu nowotworów. Polega na tym, że pacjentowi pobiera się własne limfocyty T, czyli jeden z rodzajów komórek odpornościowych, a następnie modyfikuje je tak, by niszczyły komórki odpowiedzialne za chorobę. W badaniu zastosowano to podejście wobec SPS.
Według lekarzy z Mayo Clinic osoby, które wcześniej potrzebowały pomocy przy podstawowych czynnościach i miały trudności z chodzeniem, odzyskały możliwość uczestniczenia w codziennym życiu. Niektórzy wrócili do pracy i do swoich zainteresowań.
Głosy pacjentów i lekarzy
Jonathan Walden, uczestnik badania, wymagał wcześniej pomocy rodziny przy chodzeniu i prostych zadaniach. Po terapii wrócił do pracy, chodzi na polowania i łowi ryby. Jak mówi, od leczenia nie miał żadnego epizodu choroby. Shari St Germain, która cierpiała z powodu silnych skurczów nóg, a później także sztywności mięśni i upadków, po terapii zaczęła czuć się coraz lepiej. Pewnego dnia przeszła siedem minut na bieżni.
Dr Anastasia Zekeridou z Mayo Clinic podkreśla, że przy dostępnych dziś metodach leczenia objawy można łagodzić, ale pacjenci bardzo rzadko wracają do wcześniejszej sprawności. Kluczowe pytanie brzmi teraz, czy poprawa się utrzyma. Dr Sean Pittock, szef oddziału neurologii w Mayo Clinic, ocenił:
- „Wyniki w zespole sztywnego człowieka dają ogromną nadzieję” – nie tylko chorym na SPS, ale potencjalnie także osobom z innymi neurologicznymi chorobami o podłożu immunologicznym, w których skuteczne leczenie jest ograniczone.
Lekarze zaznaczają jednak, że wciąż wiele trzeba zbadać.
Co to oznacza dla polskich pacjentów
Na razie jest to wczesny etap badań, więc trudno mówić o dostępności terapii w Polsce czy w innych krajach Unii Europejskiej. Z doniesień wynika, że leczenie jest dopiero oceniane pod kątem skuteczności i trwałości efektów, a nie stanowi standardowej opcji dla chorych. Osoby z SPS powinny więc nadal opierać się na zaleceniach swoich neurologów.
Warto jednak śledzić ten kierunek badań. Terapie CAR-T są już znane w onkologii, a opisane wyniki sugerują, że mogą mieć zastosowanie także w chorobach autoimmunologicznych. Podobnie ocenia to Yasmin Sheikh z organizacji Anthony Nolan, niezaangażowanej w badanie: to kolejny dowód, że takie terapie mogą pomagać nie tylko w nowotworach krwi.
Źródło: The Guardian – „Medical breakthrough offers hope to people with same stiff person syndrome as Céline Dion”
